| http://dbpedia.org/ontology/abstract
|
Lumacaftor/Ivacaftor (dénomination commerc … Lumacaftor/Ivacaftor (dénomination commerciale Orkambi) est une combinaison de médicaments pour les personnes atteintes de mucoviscidose avec la mutation génétique homozygote ΔF508. Elle contient deux molécules actives, le Lumacaftor et l'Ivacaftor. Le principe d'action de l'Ivacaftor consiste en l'augmentation de l'activité de la protéine CFTR à la surface de la cellule épithéliale, tandis que le Lumacaftor agit en augmentant la quantité de protéine CFTR à la surface de la cellule. Cette combinaison de médicaments a reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) aux États-Unis en 2015, tandis qu'elle est encore en autorisation temporaire d'utilisation (ATU) en France. temporaire d'utilisation (ATU) en France.
, Lumacaftor/ivacaftor es una combinación de medicamentos que se utiliza para el tratamiento de determinados casos de fibrosis quística. Se vende en forma de comprimidos con el nombre comercial de Orkambi.
, Лумакафтор/ивакафтор — комбинированный лек … Лумакафтор/ивакафтор — комбинированный лекарственный препарат (торговое наименование «Оркамби», англ. «Orkambi»), используется для лечения наследственного моногенного заболевания муковисцидоз (кистозный фиброз), вызванного мутацией F508del в гомозиготном состоянии. Лумакафтор (англ. Lumacaftor, VX-809) — лекарственный препарат, действующий по принципу шаперона на белок CFTR в процессе транспортировки синтезированного протеина к клеточной мембране. Ивакафтор (aнгл. Ivacaftor, VX-770) — лекарственный препарат, потенциатор белка CFTR. Присоединяясь к протеину CFTR, включает и/ или повышает его анионную проводимость. Принцип действия препарата Лумакафтор основан на связывании с цитоплазматической петлёй 1 (CPL1) белка CFTR, что восстанавливает его сродство к нуклеоид-связывающему домену 1 (NBD1). В нём в 508 позиции расположен отсутствующий у мутантного протеина аминокислотный остаток фенилаланина. Повышение сродства этих цепочек приводит к корректному фолдингу и выводу на цитоплазматическую мембрану мутантного регулятора проводимости, однако не восстанавливает полностью его функцию проводить хлорид-анион. Для данной цели лумакафтор комбинируется с препаратом ивакафтор. Однако из-за связывания с ивакафтором снижается сродство мутантного белка к лумакафтору, и комбинация не показала однозначной клинической эффективности. В результате в 2018 году фирмой-разработчиком была представлеа новая комбинация для лечения пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по F508del: тезакафтор/ивакафтор (торговое наименование «Симдеко», англ. «Symdeko») и тройная комбинация для пациентов с хотя бы одной аллелью F508del: элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (торговое наименование «Трикафта», англ. «Trikafta»). Применение корректоров нового поколения частично, но не полностью нивелирует негативный эффект ивакафтора. Препарат разработан базирующейся в США компанией Vertex Pharmaceuticals, которая в данный момент является эксклюзивным держателем патента на данный и ряд аналогичных препаратов: ивакафтор, тезакафтор, элексакафтор для лечения кистозного фиброза. По оценке, патент сохранит эксклюзивность до конца 2030 года. Комбинация лумакафтор/ивакафтор относится к группе относительно новых препаратов в лечении муковисцидоза — так называемых корректоров, или модуляторов. В российской терминологии прижился редко встречающийся за рубежом термин «таргетный препарат». В мае 2021 года препарат «Оркамби» был включен в список препаратов, закупаемых фондом «Круг добра». В июле 2021 года комиссией Минздрава РФ вынесены рекомендации по включению «Оркамби» в список ЖНЛВП.ции по включению «Оркамби» в список ЖНЛВП.
, Lumacaftor/ivacaftor, sold under the brand … Lumacaftor/ivacaftor, sold under the brand name Orkambi among others, is a combination of lumacaftor and ivacaftor used to treat people with cystic fibrosis who have two copies of the F508del mutation. It is unclear if it is useful in cystic fibrosis due to other causes. It is taken by mouth. Common side effects include shortness of breath, nausea, diarrhea, feeling tired, hearing problems, and rash. Severe side effects may include liver problems and cataracts. Ivacaftor increases the activity of the CFTR protein, while lumacaftor improves protein folding of the CFTR protein. It was approved for medical use in the United States in 2015, and in Canada in 2016. In the United States it costs more than $US 22,000 a month as of 2018. While its use was not recommended in the United Kingdom as of 2018, pricing was agreed upon in 2019 and it is expected to be covered by November of that year.ed to be covered by November of that year.
|
| http://dbpedia.org/ontology/alternativeName
|
Orkambi, Lucaftor
|
| http://dbpedia.org/ontology/casNumber
|
1815566-23-4
|
| http://dbpedia.org/ontology/kegg
|
D10685
|
| http://dbpedia.org/ontology/medlinePlus
|
a615037
|
| http://dbpedia.org/ontology/thumbnail
|
http://commons.wikimedia.org/wiki/Special:FilePath/Ivacaftor_and_lumacaftor.svg?width=300 +
|
| http://dbpedia.org/ontology/wikiPageExternalLink
|
https://druginfo.nlm.nih.gov/drugportal/name/ivacaftor%20mixture%20with%20lumacaftor +
|
| http://dbpedia.org/ontology/wikiPageID
|
47400657
|
| http://dbpedia.org/ontology/wikiPageLength
|
15438
|
| http://dbpedia.org/ontology/wikiPageRevisionID
|
1096294407
|
| http://dbpedia.org/ontology/wikiPageWikiLink
|
http://dbpedia.org/resource/Category:Orphan_drugs +
, http://dbpedia.org/resource/Vertex_Pharmaceuticals +
, http://dbpedia.org/resource/Quality_of_life +
, http://dbpedia.org/resource/Priority_review_%28FDA%29 +
, http://dbpedia.org/resource/Cataracts +
, http://dbpedia.org/resource/Protein_folding +
, http://dbpedia.org/resource/United_Kingdom +
, http://dbpedia.org/resource/Breakthrough_therapy +
, http://dbpedia.org/resource/Shortness_of_breath +
, http://dbpedia.org/resource/CYP3A +
, http://dbpedia.org/resource/%CE%94F508 +
, http://dbpedia.org/resource/Oral_administration +
, http://dbpedia.org/resource/Category:Cystic_fibrosis +
, http://dbpedia.org/resource/Category:Breakthrough_therapy +
, http://dbpedia.org/resource/Cystic_fibrosis_transmembrane_conductance_regulator +
, http://dbpedia.org/resource/Life_expectancy +
, http://dbpedia.org/resource/Euro +
, http://dbpedia.org/resource/Hormonal_contraceptives +
, http://dbpedia.org/resource/Liver_problems +
, http://dbpedia.org/resource/Ivacaftor +
, http://dbpedia.org/resource/Combination_drug +
, http://dbpedia.org/resource/Elevated_transaminases +
, http://dbpedia.org/resource/Pharmacological_chaperone +
, http://dbpedia.org/resource/Category:Combination_drugs +
, http://dbpedia.org/resource/Danish_krone +
, http://dbpedia.org/resource/Category:Wikipedia_medicine_articles_ready_to_translate +
, http://dbpedia.org/resource/CFTR_protein +
, http://dbpedia.org/resource/Liver_disease +
, http://dbpedia.org/resource/Lumacaftor +
, http://dbpedia.org/resource/Cystic_fibrosis +
|
| http://dbpedia.org/property/atcPrefix
|
R07
|
| http://dbpedia.org/property/atcSuffix
|
AX30
|
| http://dbpedia.org/property/casNumber
|
1815566
|
| http://dbpedia.org/property/class
|
CFTR chaperone
, CFTR potentiator
|
| http://dbpedia.org/property/component
|
Lumacaftor
, Ivacaftor
|
| http://dbpedia.org/property/dailymedid
|
Orkambi
|
| http://dbpedia.org/property/kegg
|
D10685
|
| http://dbpedia.org/property/legalAu
|
S4
|
| http://dbpedia.org/property/legalEu
|
Rx-only
|
| http://dbpedia.org/property/legalUk
|
POM
|
| http://dbpedia.org/property/legalUs
|
Rx-only
|
| http://dbpedia.org/property/licenceEu
|
yes
|
| http://dbpedia.org/property/medlineplus
|
a615037
|
| http://dbpedia.org/property/pregnancyAu
|
B3
|
| http://dbpedia.org/property/routesOfAdministration
|
http://dbpedia.org/resource/Oral_administration +
|
| http://dbpedia.org/property/tradename
|
Orkambi, Lucaftor
|
| http://dbpedia.org/property/type
|
combo
|
| http://dbpedia.org/property/width
|
240
|
| http://dbpedia.org/property/wikiPageUsesTemplate
|
http://dbpedia.org/resource/Template:Use_dmy_dates +
, http://dbpedia.org/resource/Template:Reflist +
, http://dbpedia.org/resource/Template:Keggcite +
, http://dbpedia.org/resource/Template:Short_description +
, http://dbpedia.org/resource/Template:Citation_needed +
, http://dbpedia.org/resource/Template:Cite_web +
, http://dbpedia.org/resource/Template:Drugs.com +
, http://dbpedia.org/resource/Template:Other_respiratory_system_products +
, http://dbpedia.org/resource/Template:Portal_bar +
, http://dbpedia.org/resource/Template:Infobox_drug +
|
| http://purl.org/dc/terms/subject
|
http://dbpedia.org/resource/Category:Breakthrough_therapy +
, http://dbpedia.org/resource/Category:Combination_drugs +
, http://dbpedia.org/resource/Category:Orphan_drugs +
, http://dbpedia.org/resource/Category:Wikipedia_medicine_articles_ready_to_translate +
, http://dbpedia.org/resource/Category:Cystic_fibrosis +
|
| http://purl.org/linguistics/gold/hypernym
|
http://dbpedia.org/resource/Drug +
|
| http://www.w3.org/ns/prov#wasDerivedFrom
|
http://en.wikipedia.org/wiki/Lumacaftor/ivacaftor?oldid=1096294407&ns=0 +
|
| http://xmlns.com/foaf/0.1/depiction
|
http://commons.wikimedia.org/wiki/Special:FilePath/Ivacaftor_and_lumacaftor.svg +
|
| http://xmlns.com/foaf/0.1/isPrimaryTopicOf
|
http://en.wikipedia.org/wiki/Lumacaftor/ivacaftor +
|
| owl:sameAs |
http://yago-knowledge.org/resource/Lumacaftor/ivacaftor +
, http://fr.dbpedia.org/resource/Lumacaftor/Ivacaftor +
, http://es.dbpedia.org/resource/Lumacaftor/ivacaftor +
, http://dbpedia.org/resource/Lumacaftor/ivacaftor +
, https://global.dbpedia.org/id/2ER8G +
, http://ru.dbpedia.org/resource/%D0%9B%D1%83%D0%BC%D0%B0%D0%BA%D0%B0%D1%84%D1%82%D0%BE%D1%80/%D0%B8%D0%B2%D0%B0%D0%BA%D0%B0%D1%84%D1%82%D0%BE%D1%80 +
, http://or.dbpedia.org/resource/%E0%AC%B2%E0%AD%81%E0%AC%AE%E0%AC%BE%E0%AC%95%E0%AC%BE%E0%AC%AB%E0%AD%8D%E0%AC%9F%E0%AC%B0/%E0%AC%87%E0%AC%AD%E0%AC%BE%E0%AC%95%E0%AC%BE%E0%AC%AB%E0%AD%8D%E0%AC%9F%E0%AC%B0 +
, http://www.wikidata.org/entity/Q23661325 +
|
| rdf:type |
http://dbpedia.org/ontology/ChemicalSubstance +
, http://www.ontologydesignpatterns.org/ont/dul/DUL.owl#ChemicalObject +
, http://dbpedia.org/ontology/Drug +
, http://dbpedia.org/ontology/CombinationDrug +
, http://www.wikidata.org/entity/Q8386 +
|
| rdfs:comment |
Lumacaftor/ivacaftor, sold under the brand … Lumacaftor/ivacaftor, sold under the brand name Orkambi among others, is a combination of lumacaftor and ivacaftor used to treat people with cystic fibrosis who have two copies of the F508del mutation. It is unclear if it is useful in cystic fibrosis due to other causes. It is taken by mouth. Common side effects include shortness of breath, nausea, diarrhea, feeling tired, hearing problems, and rash. Severe side effects may include liver problems and cataracts. Ivacaftor increases the activity of the CFTR protein, while lumacaftor improves protein folding of the CFTR protein.roves protein folding of the CFTR protein.
, Lumacaftor/ivacaftor es una combinación de medicamentos que se utiliza para el tratamiento de determinados casos de fibrosis quística. Se vende en forma de comprimidos con el nombre comercial de Orkambi.
, Lumacaftor/Ivacaftor (dénomination commerc … Lumacaftor/Ivacaftor (dénomination commerciale Orkambi) est une combinaison de médicaments pour les personnes atteintes de mucoviscidose avec la mutation génétique homozygote ΔF508. Elle contient deux molécules actives, le Lumacaftor et l'Ivacaftor. Le principe d'action de l'Ivacaftor consiste en l'augmentation de l'activité de la protéine CFTR à la surface de la cellule épithéliale, tandis que le Lumacaftor agit en augmentant la quantité de protéine CFTR à la surface de la cellule. protéine CFTR à la surface de la cellule.
, Лумакафтор/ивакафтор — комбинированный лек … Лумакафтор/ивакафтор — комбинированный лекарственный препарат (торговое наименование «Оркамби», англ. «Orkambi»), используется для лечения наследственного моногенного заболевания муковисцидоз (кистозный фиброз), вызванного мутацией F508del в гомозиготном состоянии. Лумакафтор (англ. Lumacaftor, VX-809) — лекарственный препарат, действующий по принципу шаперона на белок CFTR в процессе транспортировки синтезированного протеина к клеточной мембране. В мае 2021 года препарат «Оркамби» был включен в список препаратов, закупаемых фондом «Круг добра».репаратов, закупаемых фондом «Круг добра».
|
| rdfs:label |
Lumacaftor/ivacaftor
, Лумакафтор/ивакафтор
, Lumacaftor/Ivacaftor
|
